آیا می توان از RVG29 در ژن درمانی استفاده کرد؟
سلام! من به عنوان تأمین کننده RVG29 ، اخیراً سؤالات زیادی راجع به اینکه آیا این پپتید کوچک در ژن درمانی قابل استفاده است ، دریافت کرده ام. بنابراین ، من فکر کردم که من یک عمیق را وارد این موضوع می کنم و آنچه را که آموخته ام به اشتراک می گذارم.
اول از همه ، بیایید کمی درباره RVG29 صحبت کنیم. RVG29 یک پپتید کوتاه است که از گلیکوپروتئین ویروس هاری (RVG) گرفته شده است. این توانایی بسیار جالبی برای عبور از سد خون - مغز (BBB) است. BBB مانند یک محافظ امنیتی فوق العاده برای مغز ما است. این موارد مضر زیادی را از بین می برد ، اما همچنین گرفتن دارو و سایر داروهای درمانی به مغز سخت می شود. RVG29 ، هرچند ، می تواند به درستی از بین برود ، که به ویژه در مورد درمان بیماری های مرتبط با مغز ، بسیار زیاد است.
اکنون ، بر روی ژن درمانی. ژن درمانی همه چیز در مورد رفع یا اصلاح ژن ها برای درمان یا جلوگیری از بیماری ها است. این می تواند شامل اضافه کردن یک ژن سالم برای جایگزینی یک نوع معیوب ، ضرب و شتم یک ژن ناقص یا تغییر نحوه کار یک ژن باشد. این یک زمینه فوق العاده - هیجان انگیز با پتانسیل درمان انواع اختلالات ژنتیکی ، مانند برخی از انواع سرطان ، بیماری های ارثی نادر و شرایط عصبی است.
بنابراین ، آیا می توان RVG29 را در ژن درمانی استفاده کرد؟ پاسخ یک بزرگ ، چاق است و به همین دلیل است.
یکی از اصلی ترین چالش های ژن درمانی ، ارائه ژن های درمانی به سلولهای مناسب است. و اینجاست که RVG29 می تواند بدرخشد. از آنجا که می تواند از BBB عبور کند ، به طور بالقوه می تواند برای تحویل ابزارهای ویرایش ژن ، مانند CRISPR - CAS9 ، به مغز استفاده شود. به عنوان مثال ، در بیماریهای عصبی مانند آلزایمر یا پارکینسون ، ژنهای خاصی وجود دارند که بدرفتاری می کنند. اگر بتوانیم از RVG29 برای دریافت عوامل ویرایش ژن به سلولهای مغزی آسیب دیده استفاده کنیم ، ممکن است بتوانیم آن خطاهای ژنتیکی را اصلاح کنیم.
در این زمینه مطالعات واقعاً امیدوار کننده ای صورت گرفته است. محققان از RVG29 برای حمل RNA های تداخل کوچک (siRNA) به مغز استفاده کرده اند. siRNA ها می توانند ژن های خاص را سکوت کنند و در زمینه ژن درمانی ، این می تواند برای خاموش کردن ژن هایی که باعث ایجاد مشکل می شوند ، استفاده شود. به عنوان مثال ، اگر ژن به پایان رسیده باشد - تولید پروتئین سمی در مغز ، siRNA های تحویل شده توسط RVG29 به طور بالقوه می توانند تولید آن را کاهش دهند.
با این حال ، این همه آفتاب و رنگین کمان نیست. هنوز یک دسته از موانع برای غلبه بر وجود دارد. یک مسئله مهم پاسخ ایمنی است. هنگامی که ما مواد خارجی مانند RVG29 - مجتمع های ژن را وارد بدن می کنیم ، سیستم ایمنی بدن ممکن است آنها را به عنوان مهاجمان ببیند و حمله کند. این نه تنها می تواند اثربخشی ژن درمانی را کاهش دهد بلکه عوارض جانبی ناخواسته ای نیز ایجاد می کند.
چالش دیگر ویژگی تحویل است. در حالی که RVG29 می تواند از BBB عبور کند ، ما باید اطمینان حاصل کنیم که ژن درمانی را دقیقاً به سلولهای مورد نیاز آن تحویل می دهد. در غیر این صورت ، ما می توانیم در نهایت اصلاح ژن ها در سلولهای سالم ، که می تواند منجر به مشکلات جدید شود.
بیایید در مورد ثبات مجتمع های RVG29 - ژن صحبت کنیم. هنگامی که در بدن هستند ، برای رسیدن به سلولهای هدف باید به اندازه کافی دست نخورده بمانند. اگر خیلی سریع تجزیه شوند ، ژن درمانی کار نمی کند.
اکنون می خواهم به چند پپتید مرتبط دیگر که ممکن است در فضای ژن - درمانی نیز مرتبط باشند ، ذکر کنم. بررسی کردنE [C (rgdyk)] 2بشر این پپتید خواص منحصر به فرد خود را دارد و به طور بالقوه می تواند در ترکیب با RVG29 برای تحویل هدفمندتر استفاده شود.بتا - آمیلوئید (1 - 40) ، انسانهمچنین جالب است ، به ویژه هنگامی که صحبت از بیماری های عصبی و نحوه ژن درمانی می تواند در درمان آنها نقش داشته باشد. وتprepro vip (111 - 122) (انسان)برخی از کارکردها را دارد که می تواند در زمینه تحویل ژن - درمانی نیز مورد بررسی قرار گیرد.
در پایان ، در حالی که پتانسیل زیادی برای RVG29 در ژن درمانی وجود دارد ، ما هنوز در روزهای اولیه هستیم. یک تحقیق وجود دارد که برای غلبه بر چالش هایی که قبلاً به آنها اشاره کردم باید انجام شود. اما این واقعیت که RVG29 می تواند از BBB عبور کند ، به آن لبه واقعی می دهد.
اگر در جامعه تحقیق یا پزشکی هستید و علاقه مند به بررسی پتانسیل های RVG29 برای پروژه های ژن - درمانی خود هستید ، دوست دارم از شما بشنوم. ما یک تأمین کننده پیشرو RVG29 با کیفیت بالا هستیم و می توانیم با شما همکاری کنیم تا پپتید مورد نیاز برای تحصیلات خود را تهیه کنیم. این که آیا شما تازه شروع به کار کرده اید یا به خوبی در تحقیقات خود هستید ، ما اینجا هستیم تا از شما حمایت کنیم. برای شروع بحث در مورد نیازهای خاص خود و اینکه چگونه می توانیم به شما کمک کنیم تا ژن خود را به سطح بعدی برسانیم ، به ما بپردازیم.
منابع
- ژانگ ، F. ، و همکاران. "RVG - واسطه تحویل siRNA به مغز موش." بیوتکنولوژی طبیعت ، 2010.
- Jinek ، M. ، et al. "یک آندونوکلئاز DNA با هدایت DNA با دوتایی قابل برنامه ریزی در ایمنی باکتریایی سازگار." علوم ، 2012.
- وانگ ، H. ، و همکاران. "ویرایش ژنوم با CAS9 در موش های بالغ ، جهش بیماری و فنوتیپ را تصحیح می کند." سلول ، 2013.